市场监管总局宣布，两款适用于苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症罕见病患儿的特医食品获得注册，实现国产零突破，有利于提升罕见病特医食品的可及性。...

市场监管总局宣布两款专为苯丙酮尿症等罕见病患儿设计的特殊医学用途配方食品获得注册，实现国产零突破，审评时限大幅缩减，为罕见病患者带来福音。...

复旦大学智能医学研究院与武田中国合作启动罕见病AI辅助筛查诊断项目，旨在利用生成式人工智能技术为罕见病患者提供精准、高效的筛查与诊断服务，推动罕见病领域的技术创新与发展。...

新版国家医保药品目录正式执行，新增13种罕见病用药，为患者提供强大生命线。近年来，国家医保谈判不断为罕见病患者带来希望，但仍面临多种挑战，需建立系统完善的罕见病用药保障机制。...

国家医保局等部门发布新版医保药品目录，新增91种药品，其中包含13种罕见病用药。至此，超过90种罕见病治疗药品已纳入医保目录，为罕见病患者带来福音。...