美国FDA批准首个用于治疗普拉德-威利综合征（PWS）的罕见病药物，该药物年均治疗费用高昂。PWS由染色体缺失导致，全球发病率低但严重影响患者生活质量。中国患者群体庞大，目前尚无特效药，该药物的获批为国内患者带来新希望。...