中国首个基因疗法获批上市，治疗中重度血友病B
AI导读：
国家药监局批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。该药物采用基因治疗技术，成为中国首个获批上市的基因疗法产品，为患者提供新的治疗选择。
国家药监局官网发布消息，正式批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，该药物专门用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的成年患者。这一决定标志着中国在基因治疗领域取得了重要突破。
血友病B是一种由凝血因子IX缺乏导致的出血性疾病，对患者的生活质量造成了严重影响。波哌达可基注射液采用先进的重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗技术，通过将FIX基因精准导入肝细胞，实现FIX的表达，从而有效改善患者的凝血功能。这一新型疗法的上市，为中重度血友病B成年患者带来了全新的治疗希望，同时也标志着中国首个基因疗法产品成功获批上市。
此次波哌达可基注射液的获批，不仅展示了中国在基因治疗领域的创新实力，更为患者提供了新的治疗选择，有望极大改善他们的生活质量。未来，随着基因治疗技术的不断发展，我们有理由相信，更多类似的创新药物将会涌现，为患者带来更多的福音。
（文章来源：第一财经）
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