两款阿尔茨海默病新药上市,带来治疗新希望
AI导读:
两款针对早期阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗和多奈单抗相继上市,给患者带来新希望。这两款药物都是针对淀粉样蛋白清除的靶向药物,能够延缓疾病进展。但年均使用费用高昂,且根治之路漫长。
在短短一年内,两款针对早期阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗和多奈单抗相继上市,为患者带来了新的希望。卫材的仑卡奈单抗去年在华上市,紧接着,礼来的多奈单抗也于今年3月29日在华上市,这一消息引起了医学界和社会各界的广泛关注。
这两款药物都是针对早期阿尔茨海默病,这一病症已经发现了百年,全球患者众多,因此曾是各家药企研发投资的焦点。但在耗费了数千亿美元的研发资金之后,全球药企取得的成效甚微。卫材、礼来的研发成果,给治疗阿尔茨海默病带来了一些曙光。
在仑卡奈单抗和多奈单抗上市之前,人类已经被阿尔茨海默病困扰太久。阿尔茨海默病是一种中枢神经系统退行性病变,主要是因为大脑里面淀粉样蛋白异常的沉积,引起神经细胞的变性坏死,最终出现记忆障碍、失语等临床症状。医学界发现阿尔茨海默病已经有一百多年时间了,但是对疾病的认识始终没有突破性进展,在治疗方面也没有突破性的手段。
全球各大药企为治愈阿尔茨海默病前赴后继,总共投资超过了6000亿美元,但创新的药物研发在之前基本都宣告失败。仑卡奈单抗是从0到1的突破,打破了这一百多年来,尤其是近几十年来,我们在治疗阿尔茨海默病方面所面临的困境。虽然目前还没有办法去治愈阿尔茨海默病,但是使用这类疾病修饰类的药物,可以对整个疾病起到延缓的作用。
广州医科大学附属第二医院神经内科主任刘军教授表示,仑卡奈单抗拥有3000多名中国患者的真实数据,从目前的数据来看,它可以延缓整个疾病进展大概3年左右,并且安全性方面也表现出良好的耐受性。仑卡奈单抗以及多奈单抗的研发和相继上市,也确立了淀粉样蛋白为阿尔茨海默病病理发生和发展重要机制的主流学说。
这两款药物都是针对淀粉样蛋白清除的靶向药物,它们最大的区别是对于淀粉样蛋白清除的靶点不同。仑卡奈单抗是针对可溶性寡聚体和原纤维进行清除,多奈单抗主要是针对最后环节。简单来说,仑卡奈单抗就像是在阻止‘坏蛋白’聚集形成斑块的‘早期防线’,而多奈单抗则像是在清除已经形成的‘顽固斑块’。
刘军表示,仑卡奈单抗针对的可能是更早的致病因素,是一款可以阻止aβ斑块形成的靶向药。多奈单抗在整个治疗过程中是可以停药的,但是停药以后,后续疾病是否还会进展、复发,还要更多的时间、更多临床应用才能了解。阿尔茨海默病是进展性慢病,所以防治如同心脑血管疾病的防治,建议长期治疗与疾病管理,以控制复发风险。

卫材与礼来这两款药物的年均使用费用在20万人民币左右,这对于患者和家庭来说是一个巨大的经济负担。作为一种慢性疾病,阿尔茨海默病发展到一定程度,会给患者和家庭带来沉重的照护负担,如需要专人长期照料、频繁就医等。
首都医科大学宣武医院贾建平教授团队对2015年中国阿尔茨海默病患者的人均年花费、总费用进行了调查。调查显示,2015年中国阿尔茨海默病患者的人均年花费为19144.36美元(约12万元)。刘军表示,如果从卫生经济学的角度来说,现在一年花20万进行干预,可以延缓整个疾病进展大概3年左右,会为今后节约远远超过目前所使用药物的经济成本。
两会期间,多位医学界的全国人大代表发声,呼吁更早、更系统性的防治阿尔茨海默病。阿尔茨海默病在发病的前10多年就开始发生异常改变,等发病或症状严重已经错过最佳治疗时机,所以需要提早预防及干预。
阿尔茨海默病有其特殊性,普通人通常难以区分该病的早期的症状和自然衰老之间的区别。基层医疗识别和诊断的能力,诊断的费用偏高等都困扰着患者和医疗界。刘军认为,阿尔茨海默病从早防、早诊、早期治疗都面临非常多的挑战。
卫材、礼来的阿尔茨海默病的药物,都是针对早期阿尔茨海默病。这一顽疾的根治还有很长的道路要走。刘军表示,今后的治疗方案一定是围绕着病理的发生,希望能更多地针对不同病兆的机制进行联合治疗,全方位的干预。
(文章来源:第一财经)
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