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又一“全球首款”罕见病新药优迪革在中国获批，这款药物针对乙酰胆碱受体或肌肉特异性受体酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者进行治疗，打破了MuSK阳性患者长期缺乏有效的治疗手段的困境，但罕见病药物的定价普遍较高。

　　又一“全球首款”罕见病新药在中国获批，标志着国内医疗领域的重大进步。

　　3月31日，比利时知名药企优时比（UCB）宣布，其自研的生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革，Rystiggo）已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，这款药物将与常规治疗药物联合使用，针对乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者进行治疗。

　　据资料显示，重症肌无力是一种罕见的自身免疫性神经肌肉传递障碍疾病，中国每年的发病率约为0.68/10万，其中85%的患者为全身型重症肌无力。AChR阳性和MuSK阳性是两种主要的亚型，分别约占85%和8%。MuSK阳性患者在30岁和50岁左右呈现发病双峰，临床表现往往更为严重，且此前一直缺乏正式获批的靶向治疗药物。在Rystiggo于2023年在美国获批之前，全身型重症肌无力患者仅有4种不同的治疗方法，但这些方法仅适用于抗AChR阳性的患者。

　　优迪革作为全球首个且唯一能够同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，其在中国获批无疑为MuSK阳性患者带来了福音，打破了他们长期缺乏有效的治疗手段的困境。

　　然而，罕见病药物的定价普遍较高。据优时比官网透露，Rystiggo在美国的定价超过每毫升3000美元。但值得庆幸的是，符合条件的商业保险患者可以获得自付费用的帮助，而符合患者援助计划条件的患者则可以免费接受Rystiggo长达12个月的治疗。

（文章来源：每日经济新闻）