与众多高价药的使用一样，罕见病用药支付问题依旧严峻。过去十几年，在政府、药企、医院、患者及公益组织等多方推动下，中国罕见病医药行业发展迅猛，为患者治疗与用药提供了更多保障。2008年起，每年2月的最后一日被定为国际罕见病日，今年2月28日迎来第18个国际罕见病日，主题为“不止罕见”。

如今，越来越多的罕见病及其背后的患者被社会大众所了解，政策支持也更加完善，但罕见病患者用药的“最后一公里”问题，即如何实现有效且可持续的保障，仍需多方支持。日前，国家医保局透露，2025年将发布第一版医保丙类目录，作为基本医保药品目录的补充，主要纳入创新程度高、具有显著临床应用价值但超出基本医保功能定位的产品。此举将为罕见病用药支付提供更多选择。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林指出，丙类医保目录的落地将为高价药物找到新的出路，尤其是那些因价格高昂而难以纳入基本医保的罕见病用药。然而，他也强调，丙类目录的落地需平衡患者利益与商业保险公司的商业利益。

罕见病是指发病率低、较为少见的疾病，常危及生命。中国《中国罕见病定义研究报告2021》提出了“中国罕见病2021年版定义”，但尚未有官方层面的罕见病定义。目前，全球罕见病患者约达3.5亿人次，中国约有2000万患者。尽管国家医保目录已纳入超过90种罕见病治疗药品，但罕见病群体及治疗仍面临诸多挑战。

未来，丙类目录的落地或许能缓解罕见病用药支付难的问题。然而，患者家属刘染（化名）表示，尽管有惠民保等部分保险支持，但在她认识的病友中，尚未有成功报销的案例。她希望政策能够落到实处，真正惠及患者。

华东某地区三甲医院医生侯君（化名）认为，丙类目录的落地对患者有益，有助于商业保险承接及覆盖。然而，商业保险公司的意愿几何？丙类目录倾向于医保无法买单的药物，尤其是创新性的罕见病用药。国家医保局将采取多种激励措施，引导商业健康保险将丙类目录药品纳入保障范围。

某罕见病药物研发企业表示，进入基本医保十分困难，因此丙类目录是一道曙光。然而，丙类目录的落地也面临挑战。侯君指出，医院受制于包括DRG等在内的标准，医生开高价药物时会迟疑。同时，商业保险是否愿意单独覆盖罕见病用药也存疑。保险行业人士周如（化名）表示，商业保险首先要考虑盈利，针对罕见病等特定人群的保单很难做到单独承接。

尽管支持政策为丙类医保目录的落地提供了保障，为罕见病用药“最后一公里”提供了部分支持，但挑战依然存在。我们期待各方能够共同努力，为罕见病患者带来更多福音。