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国家神经疾病医学中心团队发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并筛选出候选药物bemcentinib，有望用于帕金森病早期干预。研究成果已在《科学》上发表，为帕金森病患者带来福音。

国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队近日发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并成功筛选出候选药物bemcentinib，这一突破性进展有望在未来用于帕金森病的早期干预，为广大患者带来福音。北京时间2月21日，相关研究成果在权威期刊《科学》上发表。

帕金森病作为仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，其高致残率和死亡率对患者的日常生活造成了严重影响，我国患者数量庞大。传统疗法仅能缓解症状，无法有效延缓病程。郁金泰团队经过长达5年的深入研究，发现神经元膜受体FAM171A2蛋白是致病蛋白传播的“智能识别门”，其含量与患者脑内病理蛋白水平密切相关。通过转基因动物实验，团队证实抑制该蛋白可有效控制帕金森样症状的进展。

基于这一重要发现，研究团队运用先进的人工智能技术，对7000余种化合物进行了全面筛选，最终锁定了bemcentinib作为候选药物。体外及动物实验均表明，该小分子药物能够阻断FAM171A2与致病蛋白的结合，从而有效抑制多巴胺能神经元对病理蛋白的摄取。这一研究成果受到了《科学》的高度评价，被认为提供了阻断病理传播并延缓疾病进展的潜在治疗方法，具有极高的转化价值。

郁金泰教授表示：“这项发现有望在帕金森病早期阶段阻断病理进程，构建全新的‘标本兼治’治疗体系。”团队已为该研究成果申请了国际专利，并计划在未来几年内集中力量开展小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，进一步推动相关成果的临床试验和临床应用，以期建立有效阻断帕金森病进展的创新疗法。此外，这一研究成果还可能为阿尔茨海默病等神经退行性疾病的治疗提供新的思路。

（文章来源：新华网）