中国帕金森病治疗研究获重大突破，全新治疗靶点及候选药物问世
AI导读：
中国团队在国际顶级期刊Science发表帕金森病治疗领域重磅研究成果，首次发现全新治疗靶点FAM171A2及候选药物bemcentinib，有望从疾病早期进行干预，延缓疾病进展，造福数百万患者。
日前，中国团队在帕金森病治疗领域的研究获得重大突破，为全球患者带来新希望。
北京时间2月21日凌晨，国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队在国际顶级期刊Science（《科学》）在线发表帕金森病治疗领域重磅研究成果。研究团队在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并基于此靶点发现了可以延缓病程的候选药物bemcentinib，这一发现有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。
经过5年的临床和基础研究，团队发现的全新治疗靶点和候选新药结合现有的对症治疗手段，将实现病因治疗与症状缓解的双重突破，造福数百万帕金森病患者。最新的研究在全球首次发现FAM171A2靶点是病理性α-突触核蛋白传播的关键受体，这是“从0到1”的重大科研突破。
FAM171A2是一种此前从未被研究过的神经元细胞膜蛋白。团队发现帕金森病患者大脑中FAM171A2蛋白含量增高，且该蛋白含量与脑内病理性α-突触核蛋白含量正相关。通过一系列实验，研究团队发现FAM171A2像“智能识别门”一样，携带病理性α-突触核蛋白进入神经元，诱导神经元死亡和传播。基于这一发现，团队利用人工智能技术成功找到了候选新药bemcentinib。
《科学》杂志审稿人对该研究给予了高度评价，认为识别病理性α-突触核蛋白聚集体的神经元受体是帕金森病研究领域的“圣杯”。在这一成果基础上，郁金泰教授团队申请了国际专利，并计划全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作。
郁金泰教授表示，开发靶向FAM171A2新药可构建更完善的帕金森病治疗新体系，但新药研发仍需漫长过程。帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病，预计全球患者人数将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国患者占比约一半。
传统药物和手术治疗仅针对症状，不能延缓疾病进展。此次我国在帕金森病领域的重大突破标志着我国生物医药领域在自主创新道路上实现了里程碑意义的跨越。
（文章来源：第一财经）
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