2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准了铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市。该药品专门用于治疗14岁以上、消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（GVHD），标志着我国首款干细胞治疗药品的诞生。

受此消息影响，1月3日开盘，干细胞治疗概念股表现抢眼。中源协和、冠昊生物、南华生物等个股股价分别最高上涨9.98%、11.23%、4.85%，市场反应热烈。

GVHD是一种异基因造血干细胞移植后的多器官综合征，主要表现为皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。该病可分为急性、慢性和重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的重要原因之一。据资料显示，2024年中国全年约有1.1万例新发急性GVHD发病人数，而一线治疗有效率仅约50%，类固醇难治性aGVHD患者的远期生存率更是不足20%。

艾米迈托赛注射液作为一种人脐带间充质干细胞注射剂，为急性GVHD患者提供了新的治疗选择。根据专家共识，间充质干细胞输注可作为急性GVHD二线或三线治疗选择，其有效率可达57%～73%。国内多中心前瞻随机对照研究也证实，间充质干细胞联合巴利昔单抗治疗糖皮质激素耐药急性GVHD的总有效率明显高于单药巴利昔单抗。

值得注意的是，2024年1月，国家药监局审评中心还发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，预示着国内干细胞药物的适应症将针对移植物抗宿主病。而就在不久前，美国FDA也批准了首个间充质干细胞产品Ryoncil上市，用于治疗儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病。尽管适用人群不同，但中美两国首款上市的干细胞产品均针对急性移植物抗宿主病。

间充质干细胞在治疗多种疾病方面已展现出安全有效性，包括神经系统和脑部问题、肺部疾病、伤口愈合和心血管疾病等。目前，欧盟、日本、韩国等海外市场已有约12项间充质干细胞疗法获批上市，用于治疗多种疾病。

在国内，除了已经上市的艾米迈托赛注射液外，还有多家药企布局干细胞产品。如中源协和的VUM02已取得8个临床试验批件，泽辉生物的ZH901已进入II期临床，贝达药业合作伙伴瑞普晨创的RGB-5088胰岛细胞注射液也已获批I期临床批件。截至2024年10月，我国共有148例干细胞药物获IND申请受理，其中间充质干细胞药物占比最高，达73.6%。

然而，在干细胞产品取得进展的同时，也需注意风险。2024年12月，日本武田制药公司宣布自愿撤销在欧盟治疗克罗恩病患者复杂性肛周瘘的药物Alofisel的营销授权。这提醒我们，尽管干细胞疗法前景广阔，但仍需谨慎对待临床试验结果和药物疗效。

（文章来源：界面新闻，经整理发布）