干细胞创新药领域迎来历史性突破！1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准了我国首款干细胞治疗药品——艾米迈托赛注射液上市，该药品专用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

这款由铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的干细胞产品，距离美国FDA批准首款同类间充质基质细胞疗法Ryoncil上市不到半个月，标志着中国在干细胞创新药领域已与美国并驾齐驱。这一里程碑事件不仅振奋了整个行业，还预示着干细胞创新药商业化浪潮的来临。

艾米迈托赛注射液的获批，不仅体现了中国在干细胞领域的政策与科研“双突破”，还彰显了中国在该领域的全球竞争力。此次获批的干细胞疗法与美国获批的Ryoncil适应症相同，但中国产品的适用人群更广，细胞生产工艺也更先进。此外，中国近年来在干细胞临床转化方面的大力支持，从政策和科研等多方面都取得了显著突破。

干细胞在多个疾病领域展现出巨大潜力，特别是在关节炎、糖尿病、脊髓损伤、免疫系统疾病等方面取得了显著成效。据Insight数据库显示，艾米迈托赛是一款间充质干细胞疗法（MSC），其上市将为患者提供新的治疗选择。

在干细胞药物研发方面，中国已取得了显著进展。截至2024年10月，我国共有148例干细胞药物获IND申请受理，其中106例已获批。间充质干细胞药物合计78例，占比73.6%，是干细胞药物研发最主要的细胞类型。此次获批的艾米迈托赛正是一款间充质干细胞疗法，因此也引发了业界对首个iPSC干细胞疗法上市的期待。

虽然间充质干细胞药物的研发蓬勃发展，但一些潜在问题也逐渐凸显。目前国内针对MSC的临床研究同质化比较明显，以效仿国外研究方案为主，针对中国人群的“本地化”方案仍然比较有限。对此，业界呼吁平衡好政策对新技术的支持和监管的尺度，加强细胞存储、生产工艺、质控等方面的监管。

未来，诱导性多能干细胞（iPSC）技术将成为干细胞领域的下一个风口。仅2024年11月，就有两家iPSC领域的企业获得融资。目前，已有多款iPSC衍生细胞药物进入临床试验阶段，预计2025年会有多款产品进入二期临床。未来，iPSC衍生的细胞替代疗法可用于多种病症的治疗，展现出广阔的应用前景。

在干细胞领域，通用型和可及性仍是讨论重点。近年来，干细胞创新药赛道风险逐渐释放，通用型应用场景会更大。中国在干细胞领域与美国差距较小，双方在基础研究、临床转化以及产品数量和临床阶段方面都相差无几。