近日，我国罕见病患者迎来了“药篮子”的全面升级。国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录，新增了91种药品，其中包含了13种罕见病用药，如用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等。至此，已有超过90种罕见病治疗药品被纳入国家医保药品目录。

罕见病，因其发病率极低、患者人数有限以及高昂的药物研发成本，长期以来一直是医疗领域的“被遗忘的角落”。然而，随着多部门的共同努力，我国正加速构建罕见病防治保障之路，为患者搭建生命的桥梁。

在今年国家医保药品目录谈判中，万余名难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占成功进入医保。这一小调整，给患者家庭带来了实质性的希望。难治性癫痫具有“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点，国内难治性癫痫持续状态患儿的病死率高达20%以上。而氯巴占的进医保，无疑为这些患儿家庭带来了福音。

此外，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药也是今年国家医保药品目录调整的关注焦点。PNH是一种极罕见的后天获得性溶血性疾病，严重威胁患者生命。得益于中国罕见病联盟、北京协和医院、国家药监局及药企的共同努力，从瑞士引进的新药盐酸伊普可泮胶囊成功纳入新版国家医保药品目录，将为更多PNH患者带来希望。

自2018年国家医保局成立以来，已经连续7年开展医保药品目录调整。目前，已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。这一过程中，国家医保局等部门不断推动罕见病用药的可及性和可负担性，实现了从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”的跨越。

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，医保药品目录的调整是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特殊群体的特别关爱。罕见病患者“药篮子”的每一步调整、每一次增加，都凝聚着无数人的心血和努力。

中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬也表示，让更多好药、“救命药”进医保，是医患共同的心声。在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。

一个社会的文明程度，不仅体现在如何对待“多数人”，更体现在如何关怀“极少数人”。我国正积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让罕见病患者更有“医靠”。这股股暖流，正浸润着每一个需要关怀的心灵。

（文章来源：新华社，图片来源于网络）