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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验,该药物旨在治疗罕见疾病ATTR心肌病,通过小核酸技术阻断有害蛋白产生,有望为患者带来新希望。

新京报讯(记者张兆慧)近日,成都倍特药业传来喜讯,其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获得临床试验批件,该药物旨在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),为患者带来新希望。

ATTR作为一种罕见且进展迅速的系统性疾病,由转甲状腺素蛋白的错误折叠引发,导致淀粉样物质沉积于多个器官,严重影响患者生存质量。倍特药业此次研发的BPR-30221616注射液,作为一款创新的小核酸(siRNA)药物,通过精准靶向特定mRNA,有效阻断有害蛋白的产生,为ATTR的治疗开辟了新路径。

值得一提的是,BPR-30221616注射液采用了倍特药业独有的核酸稳定性修饰平台技术,这一技术显著提升了药物在体内的稳定性和疗效,降低了不良反应风险,有望减少患者的给药频率,进一步改善患者的生活质量。

此次临床试验的获批,标志着倍特药业在罕见病治疗领域取得了重要突破,也为ATTR患者带来了新的治疗曙光。

(文章来源:新京报)