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近日,两款专为苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症及丙酸血症等罕见病患儿设计的特医食品成功获得产品注册,实现国产产品零突破。此次审批采用优先审评程序,大幅缩短审评时限,将极大提升罕见病特医食品的可及性。

北京商报讯(记者 王寅浩)1月22日,国家市场监督管理总局官微发布重要消息,近日,两款专为苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症及丙酸血症等罕见病患儿设计的特殊医学用途配方食品(特医食品)成功获得产品注册,这标志着我国在罕见病特医食品领域实现了国产产品零的历史性突破,将极大提升这些特殊患儿对特医食品的可及性,为他们的健康治疗带来福音。

此次获批的两款特医食品,是国家市场监管总局首次适用优先审评审批程序进行快速审批的产品。得益于这一程序的实施,审评时限从常规的60个工作日大幅缩短至20个工作日,同时,这些产品还被优先安排进行现场核查与抽样检测,确保了审批的高效与严谨。

苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症均属于氨基酸代谢障碍类罕见疾病,对患者的生活质量及生命安全构成严重威胁。其中,苯丙酮尿症的发病率约为1/10000,甲基丙二酸血症的发病率约为1/15000,而丙酸血症的发病率更是低至1/200000。对于这类罕见病患者而言,特医食品是他们临床治疗中不可或缺的主要治疗方式,患者需要长期、足量、及时地使用这些特医食品来维持生命健康。

此次国产特医食品的突破,不仅体现了我国在罕见病治疗领域的进步,也彰显了市场监管总局对罕见病患者群体的高度关注与支持。随着更多优质国产特医食品的涌现,我们有理由相信,罕见病患者的治疗选择将更加多样,生活质量也将得到显著提升。

(文章来源:北京商报)