在2024年，我国新药研发领域展现出多元化与高效化的显著趋势，面对同质化竞争的加剧，新药市场依然取得了令人瞩目的成果。据新京报记者通过医药魔方全球新药数据库查询，2024年度国内共有93款新药成功获批上市，其中化学药物48款，生物药物34款，中药新药9款，另有2款生物制品也获得批准。这些新药覆盖了广泛的疾病治疗领域，特别是肿瘤治疗药物，共有28款，占比超过30%，成为新药研发的热点。

癌症治疗新药频现，多个靶点迎来首款国产新药

在获批的新药中，针对癌症的药物数量依然占据首位，共有28款。特别是针对肺癌的治疗药物最多，达到了12款，其中非小细胞肺癌药物占据多数，包括三款EGFR-TKI药物：倍而达药业的瑞齐替尼、圣和药业的瑞厄替尼、晨泰医药引进的左利替尼。至此，国内已获批上市的三代EGFR-TKI药物总数达到了6款。此外，鼻咽癌、胃或胃食管交界处腺癌、多种类型的淋巴瘤、多发性骨髓瘤、尿路上皮癌等疾病领域也有新药获批。

在内分泌代谢领域，礼来的替尔泊肽作为全球首个且唯一获批的GIPR/GLP-1R双靶点激动剂新药，去年5月和7月在中国相继获批2型糖尿病和肥胖适应症，同样引起了广泛关注。

从靶点角度看，多个靶点迎来了首款国产新药。例如，迪哲医药的全球首创高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼于2024年6月获批上市，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤，这是全球首个且唯一针对PTCL的JAK1抑制剂，也是过去十年中该治疗领域上市的首个创新药。

科伦博泰与默沙东联合开发的TROP2抗体偶联药（ADC）芦康沙妥珠单抗，是全球第二个、国内首个获批上市的TROP2 ADC药物。TROP2是抗癌药物开发的潜力靶点之一，其过表达在肿瘤生长过程中起着关键作用，与更具侵袭性的疾病和预后不良相关。默沙东已启动至少十项芦康沙妥珠单抗的全球3期临床研究，覆盖乳腺癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、胃食管腺癌等多个瘤种。

信达生物与劲方医药合作开发的KRAS G12C抑制剂氟泽雷塞片，是国内获批上市的首个KRAS G12C抑制剂，获批适应症为KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌。该药通过共价不可逆修饰KRAS G12C蛋白突变体半胱氨酸残基，有效抑制该蛋白介导的鸟苷三磷酸/鸟苷二磷酸交换，下调KRAS蛋白活化水平，进而抑制下游信号传导通路，诱导肿瘤细胞凋亡及细胞周期阻滞，达到抗肿瘤效果。

此外，还有科州制药的妥拉美替尼，这是国内获批上市的首款国产MEK抑制剂，也是全球首个获批针对NRAS突变晚期黑色素瘤适应症的靶向药物。妥拉美替尼作为一种新的针对NRAS突变的ATP非竞争性MEK抑制剂，与传统MEK抑制剂相比，没有蓄积性，在2023版CSCO（中国临床肿瘤学会）黑色素瘤诊疗指南中，被作为晚期NRAS突变黑色素瘤治疗的Ⅰ级推荐。

中药新药研发加速，9款新药获批上市

在中药新药方面，2024年共有9款新药获批上市，与2023年持平。这9款新药分别为神威药业的一贯煎颗粒、康缘药业的济川煎颗粒、武汉康乐药业的芍药甘草颗粒、湖北齐进药业的儿茶上清丸、卓和药业的九味止咳口服液、华润三九的温经汤颗粒及岑桂术甘汤颗粒、成都华西天然药物有限公司的秦威颗粒、国药集团广东环球制药的当归补血颗粒。

自“三结合（中医药理论、人用经验、临床试验结合）”中药审评审批监管制度实施以来，中药新药上市效率显著提升，中药新药的研发和产业转化效率也在不断加快。上述9款中药新药中，有3款为1.1类中药新药，分别是儿茶上清丸、九味止咳口服液、秦威颗粒。

其中，儿茶上清丸于2024年1月获批上市，是当年首款获批上市的中药创新药，又称“荆门上清丸”，其制作技艺于2013年被纳入湖北省非遗名录，用于治疗轻型复发性阿弗他溃疡上焦湿热证，为患者提供了新的治疗选择。

九味止咳口服液于2024年2月获批上市，用于急性气管-支气管炎中医辩证属风热证的咳嗽，临床研究结果显示，在咳嗽消失率和咳嗽消失时间方面，试验组均优于安慰剂组、非劣效于阳性药组。

秦威颗粒于2024年3月获批上市，用于治疗急性痛风性关节炎风湿郁热证，症见关节疼痛、关节肿胀、口渴喜饮。

济川煎颗粒、一贯煎颗粒、温经汤颗粒、岑桂术甘汤颗粒、当归补血颗粒则属于按古代经典名方目录管理的中药复方制剂。