当地时间周五（11月1日），诺和诺德公司在其官方网站上公布了其正在进行的一项Ⅲ期临床试验的第一阶段结果。该试验显示，2.4毫克的司美格鲁肽对肝纤维化和代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称NASH）的消退有着显著改善。

MASH由代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）发展而来，患者常伴有脂肪变性、炎症和肝纤维化，并可能进一步发展为肝硬化。若不及时治疗，患者面临肝硬化风险增加，可能导致肝衰竭、肝癌甚至死亡。因此，在MASH药物的临床试验中，患者纤维化改善程度被视为关键评估指标。

由于MASH发病机理复杂，长时间以来一直是医药行业的研发难点，许多药企在该领域屡遭挫折。

诺和诺德的“ESSENCE”试验是一项关键的Ⅲ期、为期240周的双盲试验，共涉及1,200名患有MASH和中度至晚期肝纤维化的成年人。这些参与者在标准治疗的基础上，按2:1的比例被分为2.4mg司美格鲁肽组和安慰剂组。

试验结果显示，主要终点达成：在第72周时，司美格鲁肽组有37.0%的患者肝纤维化得到改善且未出现脂肪性肝炎恶化，而安慰剂组这一比例仅为22.5%；同时，司美格鲁肽组有62.9%的患者脂肪性肝炎得到缓解且肝纤维化未恶化，安慰剂组为34.1%。

司美格鲁肽还表现出良好的安全性和耐受性。诺和诺德研发执行副总裁Martin Holst Lange表示，对“ESSENCE”临床试验结果及司美格鲁肽在治疗MASH方面的潜力感到非常高兴。

诺和诺德预计将于2025年上半年向美国和欧盟提交监管批准申请。Lange补充道，超重或肥胖人群中，三分之一患有MASH，这对他们的健康产生了严重影响，代表着一个尚未得到满足的重大医疗需求。

在数据公布后，诺和诺德在美股市场的股价变化不大；而Madrigal Pharmaceuticals股价上涨超过19%，最高涨幅接近24%，因其药物Rezdiffra是美国首款也是当前唯一的MASH治疗药物。

Rezdiffra是40年来首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的MASH药物。Piper Sandler分析师Yasmeen Rahimi对Madrigal的长期前景持乐观态度，认为大型制药公司有资源大幅扩大MASH药物市场，为Rezdiffra创造更大的商业机会。

根据美国肝脏基金会的数据，MASH影响了美国约5%的成年人，患者群体庞大。今年6月，礼来公司也公布了其药物tirzepatide在治疗MASH的二期临床试验中的积极结果。

（文章来源：财联社）